większość dzieci, u których zdiagnozowano zespół nerczycowy, wykazuje korzystną odpowiedź na leczenie kortykosteroidami, jednak u 30% pacjentów występują częste nawroty choroby lub steroidozależny przebieg choroby., Cyklofosfamid, cyklosporynę A lub MMF stosuje się w leczeniu steroidozależnego zespołu nerczycowego w poszukiwaniu leku o najwyższej długotrwałej skuteczności i najmniejszej ilości działań niepożądanych.

cel: Celem badania była ocena skuteczności MMF jako pierwszego wyboru leku immunosupresyjnego u dzieci z zespołem nerczycowym po określeniu zależności od steroidów.

materiały i metody: do badania włączono 23 dzieci z steroidozależnym zespołem nerczycowym. Średni wiek w momencie wystąpienia choroby wynosił 3,8 roku. Średni czas trwania choroby przed wprowadzeniem MMF wynosił 21.,3 miesiące. Średni czas leczenia MMF wynosił 23,6 miesiąca. Pacjenci wcześniej leczeni lekiem immunosupresyjnym, z wyjątkiem prednizonu, zostali wykluczeni z badania.

wyniki: w ciągu roku leczenia MMF 56,5% pacjentów miało nie więcej niż 1 nawrót choroby, 5 pacjentów miało więcej niż 1, ale mniej niż 2 nawroty. Po średnim okresie 23,6 miesiąca leczenie MMF przerwano u 15 pacjentów (62,5%)., 11 pacjentów (48%) z tej grupy znacząco skorzystało z leczenia w postaci braku dalszych nawrotów, odroczenia uzależnienia od steroidów lub możliwości zmniejszenia dawki kortykosteroidów do minimum.

wnioski: MMF ma przewagę nad inhibitorami cyklofosfamidu i kalcyneuryny w odniesieniu do profilu działań niepożądanych, zwłaszcza markerów filtracji kłębuszkowej, nadciśnienia tętniczego i częstego uzależnienia od leków. Leczenie MMF jest skuteczne w utrzymaniu długotrwałej remisji i umożliwia zmniejszenie skumulowanej dawki steroidów., W odniesieniu do blisko 50% pacjentów z korzyściami po leczeniu MMF i dobrą tolerancją leczenia, wydaje się uzasadnione wprowadzenie MMF jako leku immunosupresyjnego pierwszego wyboru u pacjentów z zespołem nerczycowym zależnym od Steroid.